Cancers et thérapies ciblées : où en est-on ?

Publié le par C Bohec

Dans le traitement du cancer les thérapies ciblées prennent de l'essor avec des enjeux financiers colossaux. 

Mais de quoi parle-t-on exactement ?

Ces thérapies sont issues de la compréhension de plus en plus fine des mécanismes de fonctionnement de la cellule cancéreuse. Ces médicaments ont une action restreinte à un niveau précis du développement de la cellule tumorale. Contrairement à la chimiothérapie qui est un traitement général qui permet de détruire les cellules cancéreuses et dont l'activité peut également affecter les cellules saines. Les thérapies ciblées interviennent notamment au niveau des signaux qui demandent à la cellule de se multiplier mais pas que ...

En agissant sur des récepteurs spécifiques, ces médicaments peuvent :

  • Bloquer la croissance des cellules cancéreuses,
  • s’opposer à la formation des nouveaux vaisseaux qui se développent pour favoriser la croissance tumorale (angiogenèse).
  • Diriger les réactions immunitaires contre ces cellules cancéreuses : ce sont les thérapies vaccinales.
  • Commander la mort de la cellule cancéreuse (apoptose)  dont la programmation "naturelle" est désactivée.
Pour mieux comprendre cette vidéo de l'INSERM est didactique !
 
La lecture du rapport de l'INCa nous apprend que fin 2015, 20 mécanismes distincts sont bloqués par une ou plusieurs des thérapies ciblées autorisées.
 
Il est important de comprendre que les traitements ciblés offrent des possibilités thérapeutiques nouvelles mais qu'ils ne sont pas toujours accessibles à tous car certains nécessitent des profils tumoraux particuliers présentant LA/LES cibles qu'ils visent. C'est pourquoi l'INCa a développé 28 plateformes de biologie moléculaire capables d'analyser les tumeurs et d'identifier les "cibles" potentielles de ces nouvelles thérapeutiques.
 

Le Rapport : « Les thérapies ciblées dans le traitement du cancer : état des lieux en 2015 et enjeux ».

L’Institut publie un rapport dressant l’état des lieux et rappelant les enjeux soulevés par les thérapies ciblées dans le traitement des cancers notamment les données de coût.
Fin 2015, un médicament anticancéreux sur quatre appartient à la classe des thérapies ciblées : c'est le reflet de l'essor de la recherche sur la biologie du cancer.
Comme le dit l'INCa dans son rapport "En très peu de temps, un changement de paradigme dans la prise en charge des cancers a été observé en cancérologie, passant d’une cancérologie « d’organe » à une cancérologie « stratifiée » et qui pourrait demain devenir une cancérologie « personnalisée »."
La recherche clinique continue de progresser et s’adapte à ce changement de paradigme et des essais d’un nouveau genre, guidés par la génomique, sont désormais proposés. Ces recherches visant un nombre restreint de patients, compte tenu de l'hétérogénéité intra-tumorale rendent difficiles les évaluations que l'Institut national qualifie de  "données avec des niveaux de preuve parfois éloignés des standards méthodologiques classiques pour juger de l’intérêt thérapeutique des médicaments".
 
Au delà de l'"explosion" de ces nouvelles molécules sur des pathologies cancéreuses que les laboratoires qualifient de "niche" (touchant un nombre restreint de patient, sur des profils tumoraux très limités), des difficultés de reconstruire de nouvelles méthodologies d'essais avec leurs critères d'efficacité, au delà des résultats néanmoins observés et parfois très prometteurs, le problème du coût prohibitif de ces thérapies devient  central. Ce coût devient de plus en plus difficilement supportable pour les sociétés occidentales et totalement impossible à assumer pour les pays en voies de développement.
La société civile, les associations de patient, les soignants, le ministère de la santé en France, pays qui finance encore sous conditions, ce type de traitement, tirent la sonnette d'alarme. La ligue nationale contre le cancer publiait récemment un article intitulé "Prix des traitements innovants : une addition trop élevée" 
 
Les thérapies ciblées représentent actuellement plus de 50% des dépenses d'anticancéreux.
Comme le souligne le rapport de l'INCa "les coûts unitaires des thérapies ciblées sont très élevés. En moyenne et sur la base des prix « faciaux » (hors remises), les coûts moyens mensuels d’acquisition des thérapies ciblées s’élèvent à plus de 3 000 euros HT. Les plus chères ont des coûts mensuels supérieurs à 6 000 euros HT.
soit en 2014 près de 1,6 milliards d'€ !!!. 
 
Le rapport souligne l'importance de l'accompagnement nécessaire dans la prescription pour éviter l'implosion du système (tentations de prescriptions hors AMM, prescription sans corrélation avec les tests de biologie moléculaire ...). Un accompagnement qui nécessite une évolution des plateformes de génétiques moléculaires permettant l'accès à des nouveaux tests ou des tests combinés, la mise en place du programme d’essais cliniques AcSé (Accès Sécurisé) par l’INCa, le suivi renforcé des patients à long terme, des études de pertinence etc ...

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